최근 줄기세포에 대한 연구가 활발히 이루어지면서 파킨슨병의 치료에도 이를 적용하려는 시도들이 이루어지고 있습니다. 줄기세포는 여러가지 종류의 세포로 분화될 수 있는 능력을 가지고 있는 세포로서 줄기세포를 파킨슨병 환자의 뇌에 이식하여 이식된 줄기세포들이 도파민을 만드는 세포로 분화되어 파킨슨병 증상을 호전시키도록 하는 치료법들이 연구되고 있습니다. 하지만 이러한 치료법들은 아직 연구 단계에 있으며 실제 환자의 치료에 적용되기에는 아직 이른 상태입니다.

그 밖에도 유전자 조작을 통해 도파민을 생성하도록 만들어진 세포들을 이식하는 방법이나 도파민을 합성하는 효소를 만드는 유전자를 가지고 있는 바이러스를 뇌세포에 주입하여 정상적으로는 도파민을 만들지 않는 뇌세포가 도파민을 생성하도록 하는 방법 등을 연구하고 있으나 아직까지는 실제 환자의 치료에 적용되지는 못하고 있습니다.

유산된 태아의 흑질세포를 환자 뇌 안의 조가비핵(putamen)에 이식하여 이식된 태아의 세포가 환자의 뇌 안에서 도파민을 만드는 세포로 분화되어 파킨슨병 증상을 호전시키도록 하는 치료방법입니다. 1990년대의 동물 실험에서는 이식된 세포가 이식된 이후 장기간 죽지 않고 생존하면서 도파민을 생성하는 것이 확인되었으며 실험동물의 파킨슨병 증상을 호전시키는 것으로 알려지면서 파킨슨병 환자에서도 이 치료법이 시도되기 시작하였습니다. 그러나 충분한 양의 인간 태아흑질세포를 얻기 힘들다는 것이 이 치료법의 큰 한계점으로 작용하고 있습니다. 또한 파킨슨병 환자들에서 이식 수술 이후 증상의 호전이 뚜렷하지 않았으며 상당수의 환자에서 수술 이후 오히려 레보도파 약효가 떨어지는 시간대에 나타나는 이상운동증이 나타나는 부작용(‘off’ dyskinesia)이 관찰되었습니다. 현재는 태아흑질세포 이식술은 얻을 수 있는 효과보다는 부작용이 더 크다고 판단되어 더 이상 시행하지 않는 추세입니다.

사람의 태아흑질세포보다 얻기 쉬운 돼지의 태아세포를 이식하는 방법도 최근 연구되고 있으나 그 효과는 아직 확실하지 않은 상태입니다.

현재까지의 파킨슨병의 치료는 증상을 조절하는 데 초점이 맞추어져 있으며, 파킨슨병이 진행하는 것을 중단시키거나 손상된 뇌조직을 회복시키는 방법은 현재까지 알려져 있지 않습니다. 의학의 발전으로 최근 들어서는 파킨슨병의 진행을 지연 혹은 중단시키거나 손상된 뇌의 회복을 유도하기 위한 여러 치료법이 연구되고 있습니다.

이중에서 최근 가장 주목 받는 연구는 줄기세포를 이용한 치료입니다. 줄기세포란 신경 세포, 심장근육세포, 간세포 등 다양한 종류의 세포로 분화할 수 있는 능력을 가진 세포로서, 이러한 줄기세포를 파킨슨병 환자의 뇌의 특정부분에 이식하였을 때 죽어가는 흑색질의 도파민 신경세포를 대체하여 파킨슨병이 호전되도록 하는 것이 줄기세포를 이용한 파킨슨병 치료의 목표입니다. 그러나 이러한 치료법이 실제 환자의 치료에 임상적으로 널리 적용되기 위해서는 반드시 거쳐야 할 여러 단계가 있습니다.

첫째, 여러 가지 세포로 분화할 능력을 가지고 있는 줄기세포가 파킨슨병에서 필요한 도파민 신경세포로 분화될 수 있어야 합니다. 이식된 줄기세포가 뇌 안에서 도파민 신경세포가 되지 못하고 줄기세포인 채로 남아있거나 다른 종류의 세포로 분화한다면 치료의 효과를 기대할 수 없기 때문입니다. 줄기세포가 우리가 원하는 세포로 분화 될 수 있게 하기 위한 다양한 연구들이 진행되고 있습니다.

둘째, 이러한 분화 능력을 가진 세포를 실험 동물에 이식하였을 때 세포가 죽지 않고 뇌 안에 남아서 장기간 우리가 바라는 효과를 나타내고 치명적인 부작용을 일으키지 않는 것이 증명되어야 합니다. 실험 동물에서 줄기 세포가 별 효과를 나타내지 못하거나 부작용이 나타날 경우 실제 환자에게 적용하는 것은 매우 위험할 수도 있습니다.

셋째, 실험동물에서도 성공적인 결과를 거두었을 때 실제 환자에게 임상적으로 적용하여 효과가 있고 심각한 부작용이 없다는 것이 임상실험을 통해 증명되어야 합니다. 여러 가지 질환의 치료에 대한 연구에서 실험동물에서 효과가 좋고 부작용이 적은 치료법이라도 사람에게 적용했을 때 별 효과가 없거나 생각하지 못했던 부작용이 나타나는 경우는 매우 흔하며 따라서 줄기세포를 이용한 치료의 연구에 있어서도 이런 점이 반드시 검증되어야 합니다. 실제로 예전에 파킨슨병의 치료를 위해 태아의 뇌세포를 환자의 뇌에 이식하는 치료가 동물 실험에서도 좋은 효과를 보여 전 세계적으로 이루어졌던 적이 있습니다. 하지만 많은 환자들을 이러한 방법으로 치료하였을 때 기대와는 달리 증상의 호전이 뚜렷하지 않았으며 오히려 예상하지 못했던 부작용만 나타나 현재는 더 이상 시행하지 않고 있습니다. 이렇듯 새로운 치료법을 환자 치료에 임상적으로 적용하는 데에는 많은 단계를 거쳐야 하고 시행착오가 있을 수 있습니다.

현재까지의 연구 단계는 첫째 단계까지는 진행되어 있는 상태이나 둘째 단계는 아직 확증이 되어 있지 않은 상태입니다. 따라서 아직까지 줄기세포를 이용한 파킨슨병의 치료에 대한 연구는 초기 단계에 있으며 실제 환자에 실험적으로 적용하기 위해서도 앞으로 많은 부분이 연구되어야 하고 향후 장기간의 시간이 필요할 것으로 생각됩니다. 그러므로 현재 파킨슨병으로 고통 받고 있는 환자들이 수술적 치료에 의한 도움을 받을 수 있는 상황에서 줄기 세포를 이용한 치료법이 나오기까지 기다리는 것은 좋은 선택이 아니라고 생각됩니다. 실험 동물을 이용한 연구에서도 성공적이 결과를 얻고 실제 환자에서 임상실험이 시작되는 단계가 된다면 저희 서울대병원에서도 임상실험을 할 계획을 가지고 있습니다.

최근 아주대에서 성체줄기세포를 이용한 임상실험을 시작한다는 발표가 있었습니다. 이러한 임상실험에서 어느 정도의 치료 효과와 부작용이 나타날 지는 아직 미지수이며 그 결과를 지켜보아야 하겠습니다.